Lupusul poate fi vindecat. O nouă eră în tratamentul bolilor autoimune

Lupusul, o boală autoimună considerată incurabilă până acum, ar putea fi vindecat complet cu ajutorul unei terapii inovatoare care oferă speranță și pentru alte boli autoimune. De ce este o veste atât de importantă și ce înseamnă terapia CAR-T pentru bolnavii cu lupus, dar și pentru cei cu scleroză multiplă, aflăm în continuare.

Cinci bolnavi cu o formă severă de lupus au ajuns în remisiune totală cu ajutorul unui tratament imunoterapic primit în cadrul unui studiu clinic. Rezultatele publicate în revista Nature Medicine sunt remarcabile, în condițiile în care, până în prezent, nu exista un tratament care să vindece boala.

Lupusul este o maladie cronică, iar în cele mai multe cazuri, necesită tratament pentru toată viața. Este o boală autoimună cu componentă genetică în care sistemul imunitar devine hiperactiv și atacă țesuturile proprii, normale. Forma principală a bolii, lupusul eritematos sistemic, afectează întregul organism în stadiile avansate: de la piele, oase, articulații și până la rinichi, vase de sânge sau creier. 

Simptomele lupusului variază foarte mult de la un bolnav la altul și pot fi puse pe seama altor probleme de sănătate: febră, dureri articulare și musculare, erupții cutanate, anemie, oboseală, afectare pulmonară, renală, cardiovasculară și neurologică. Există un singur semn distinctiv al acestei maladii, dar nici acesta nu este întâlnit la toți bolnavii: o erupție la nivelul feței asemănătoare unui fluture cu aripile întinse pe ambii obraji. 

Tratamentele actuale ajută doar la controlul simptomelor

Medicamentele pe care le primesc în prezent bolnavii diagnosticați cu lupus îi pot ajuta să controleze simptomele, dar nu vindecă boala. Episoadele de acutizare ale acestei afecțiuni alternează cu cele de acalmie (perioade în care simptomele nu se fac simțite), iar „scopul tratamentului este de a induce o stabilizare a bolii, cu perioade de remisie cât mai lungi. Tratamentul medicamentos se face în funcție de severitatea bolii. De obicei, în formele ușoare sau medii de boală, tratamentul indicat este cu antiinflamatoare nesteroidiene și cu hidroxiclorochină. În formele severe, sunt indicate tratamente mai puternice: corticosteroizi sau alte medicamente imunosupresoare (azatioprina, ciclofosfamida, micofenolat, metotrexat)”, a explicat pentru Smart Living dr. Rareș Simu, medic specialist alergologie și imunologie clinică. 

Odată ce se reușește atenuarea episodului acut de lupus, medicația imunosupresoare se reduce până la doza minimă necesară pentru a controla boala. Toate aceste medicamente au efecte adverse și contraindicații, completează specialistul. 

Specialistul detaliază în acest articol simptomele lupusului, când și pe cine afectează această boală, cum se tratează la ora actuală și factorii care o agravează. 

Tratamentul care poate „reseta” sistemul imunitar

Noul tratament testat de o echipă de cercetători germani oferă speranța unei vindecări complete a lupusului, dar și a altor boli autoimune, precum scleroza multiplă sau scleroza sistemică. Medicamentul imunoterapic primit de cei cinci pacienți poate „reseta” sistemul imunitar, astfel încât să elimine activitatea necontrolată care duce la apariția afecțiunilor autoimune.

Citește aici povestea unei tinere diagnosticate la 22 de ani cu scleroză multiplă și obstacolele peste care a trecut până când a primit confirmarea că simptomele sunt reale și au o cauză fizică: „Ești ipohondră, nu ai nimic!”

Tratamentul testat în studiul clinic este un tip special de imunoterapie celulară, denumit terapia CAR-T (celulele T ale receptorului antigen himeric), și a fost utilizat deja cu succes împotriva unor cancere hematologice, precum mielomul multiplu, leucemia limfoblastică acută sau limfomul. 

O terapie CAR-T dintre cele autorizate de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) este disponibilă și în România, la Institutul Clinic Fundeni, din București. Ea poate fi administrată copiilor și tinerilor de până în 25 de ani cu leucemie limfoblastică acută cu celule B, precum și adulților cu limfom difuz cu celule B mari (un tip de limfom non-Hodgkin) recidivant sau refractar. Limfocitele T sunt recoltate la Institutul Fundeni, dar sunt trimise apoi spre prelucrare în centre din afara țării. Terapia CAR-T poate fi accesată prin Programul Național de Oncologie.

În cancer, terapiile celulare CAR-T sunt personalizate pentru fiecare bolnav în parte. Tehnologia este cu totul diferită de cea a tratamentelor convenționale și presupune recoltarea de limfocite T (celule ale sistemului imunitar) de la pacienți, pentru ca apoi să fie modificate genetic în laborator, astfel încât să poată identifica și distruge celulele tumorale. Ulterior, ele sunt reinfuzate bolnavilor.

Simplificat, prin terapia CAR-T, sistemul imunitar al bolnavului este „învățat” să lupte țintit împotriva celulelor tumorale, cu avantajul că nu afectează alte celule și țesuturi, așa cum se întâmplă în cazul tratamentelor clasice. Un alt avantaj este activitatea antitumorală îndelungată, care se menține mulți ani după o singură administrare. 

Află mai multe informații despre imunoterapie și unde se face acest tip de tratament în România, din acest interviu cu dr. Oana Trifănescu, medic primar oncolog, șef de lucrări în cadrul Universității de Medicină și Farmacie „Carol Davila“ din București și doctorand în oncologie.

Terapia CAR-T duce la remisiunea bolii

La fel ca în cancer, limfocitele T prelevate de la pacienții cu lupus au fost prelucrate prin tehnici de inginerie genetică, astfel încât să poată recunoaște și distruge celulele imune hiperactive care declașează boala. Mai exact, ele „vânează” limfocitele B pe a căror suprafață există un tip de proteine denumite CD19. La bolnavii cu lupus, aceste celule B produc autoanticorpi care se atașează în mod eronat de celulele sănătoase ale organismului. Odată marcate de autoanticorpi, sistemul imun le atacă, ducând la distrucția țesuturilor și la instalarea simptomelor din lupus. 

O singură administrare a acestui tratament inovator este suficientă pentru a aduce nivelul autoanticorpilor sub nivelul detectabil. Simptomele participanților la studiu s-au diminuat semnificativ după ce au primit terapia CAR-T, astfel că nu le-au mai fost necesare tratamentele anterioare pentru a ține boala sub control. 

Noile limfocite B produse de sistemul imun după administrarea terapiei CAR-T nu au mai produs autoanticorpii care declanșau reacțiile imunitare specifice lupusului, ceea ce a determinat cercetătorii să concluzioneze că sistemul imun al bolnavilor poate fi „resetat” astfel. 

Unul dintre pacienții care au participat la studiu se află în remisiune de 17 luni, iar un altul, de un an. Niciunul dintre ei nu a mai apelat la alte tratamente în acest interval, dar timpul va spune cât de eficientă este noua terapie pe termen lung. „Am fost cu adevărat surprinși cât de eficient este (n.r. – tratamentul)”, a declarat Georg Schett, unul dintre autorii studiului, pentru STAT News. 

„Este impresionant să schimbi viața unui tânăr”

Și medicamentele imunosupresoare pot să elimine limfocitele B anormale din sânge care duc la apariția lupusului, dar adesea nu reușesc să penetreze alte țesuturi, precum nodulii limfatici și măduva osoasă. Terapia CAR-T poate elimina aceste celule din întregul organism, susțin cercetătorii. 

Mai mult, aceștia au observat că imunitatea pacienților cu lupus nu a fost compromisă de această terapie, așa cum se întâmplă după administrarea de imunosupresoare. Nu au fost raportate infecții grave și nici efecte toxice la cei cinci pacienți cu lupus care au beneficiat de noua terapie. Pentru a primi autorizarea de punere pe piață cu indicație în lupus, terapia trebuie să-și dovedească siguranța și eficacitatea în studii clinice extinse, cu un număr mai mare de pacienți.

La ora actuală, terapia CAR-T este foarte costisitoare, prețul unei administrări ajungând la aproximativ 400.000 de dolari. Pentru că este un tratament personalizat, procedurile de laborator sunt complexe.

Una dintre femeile care au participat la studiu avea o formă atât de severă de lupus, încât a fost nevoită să renunțe la cursurile pe care le urma. La câteva luni după ce a primit terapia CAR-T, ea a revenit la ore. Un alt bolnav a reușit să facă din nou echitație, iar un al treilea este acum DJ în cluburi de noapte.

Înainte de a ajunge în remisiune, boala le controla întreaga viață. Oboseala cronică, unul dintre cele mai apăsătoare simptome ale lupusului, a dispărut la toți cei cinci pacienți incluși în studiu. Acum, ei își redescoperă viețile, a povestit Georg Schett pentru aceeași publicație. „Este impresionant să schimbi viața unui tânăr”, spune Schett. 

„Mă întrebam de ce mi se întâmplă mie asta”

Lupusul afectează îndeosebi adulții tineri, activi, cu vârste între 20 și 40 de ani, iar 90% dintre ei sunt femei. Laura Doliș nu împlinise încă 28 de ani când a primit acest diagnostic, după nesfârșite consultații și analize. Boala ei a debutat cu dureri articulare și o stare permanentă de slăbiciune.

Când a descoperit că are lupus, Laura nu știa nimic despre această maladie, dar a aflat apoi că nu are vindecare și că există doar un tratament care încearcă să țină boala sub control. „Mă întrebam de ce mi se întâmplă mie asta, cu ce am greșit. Aveam sentimentul că se învârte camera cu mine și că nu se mai oprește. Mi-am dat seama că viața mea se termină și m-am întrebat ce am realizat eu până la acel moment”, își amintește tânăra.

Citește aici întreaga experiență a Laurei cu lupusul, de la diagnostic și până la acceptarea bolii.